近日，在主题为“中医药突破人类重大疾病治疗的新认识”的香山科学会议上，“70%”是被与会专家反复提及的数字——癌症、心脑血管疾病、精神疾病等重大疾病导致的死亡人数占中国每年总死亡人数70%以上。

然而，对于攻克这类具有高死亡率的疾病，中西医治疗的手段和效果均有限。“主要原因在于重大疾病的发病机制复杂，会多因素、多范围、多方向地损伤患者机体。仅通过单一途径、单一靶点、单一模式的药物治疗重大疾病，难以实现根治效果。”中国中医科学院中药研究所研究员谭余庆认为，多模态药物组方的思路或将成为中医药治疗重大疾病的“钥匙”。

与会专家从中医组方原理与成分归属分析，研讨了组合药物研发的意义。

中医组方原理指导新药开发

“多模态药物是一种创新型的药物概念。”谭余庆介绍，它从产生重大疾病的原因出发，将多种治疗模式整合到一个药物分子或多个药物分子构成的组合药物，或是新的药物递送系统中。

“这类高效性药物能多途径、多靶点、多因素地阻断和对抗疾病，诱导人体内多个要素成分发挥作用，从而达到治疗效果。”谭余庆以癌症治疗举例，一个多模态药物可能同时具有疾病诊断、靶向治疗等多种功能：既能靶向癌细胞，又能在到达癌细胞后，通过成像组件帮助医生观察药物在患者体内的位置，还同时具备可释放治疗药物的结构。

北京中医药大学副校长、教授王停介绍了中医药治疗病毒性肺炎的成功案例。他说，该校通过创新中药复方药效作用机制及物质基础研究模式，明确了相关自主研发药物的药效作用，从机理上“说明白讲清楚”中医药治疗病毒性肺炎的科学内涵，为全球防治呼吸系统病毒感染性疾病提供了“中医药智慧”。

与会专家认为，多模态药物可以用于攻克癌症和急性上呼吸道病毒性疾病的治疗。按照中医组方原理，将有效单体成分按照多成分、多途径、多靶点的作用模式开发成组合药物，是新药开发的重要手段。

“从中药中提取有效单体化合物或有效部位，是未来重大疾病治疗的关键环节。”中国工程院院士张伯礼在会议致辞中表示，青蒿素的成功应用，就展示了中药单体化合物在现代医学中的广阔应用前景。

指导多模态药物研究的理论基础是中医组方原理。“组方用药不是简单堆砌药物，而是按照一定的组方原则，选择适当药物配伍而成。这种组方以中医的‘君臣佐使’理论为指导。”谭余庆介绍。

多模态药物的有效成分群联合作战、各有分工，在防治疾病中发挥不同作用。以经典名方桂枝汤为例，其组方由桂枝、芍药、生姜、大枣和甘草五药组成。方剂中“君药”又称主药，在方剂中对主病、主证起主要治疗作用，如桂枝；“臣药”又称辅药，是辅助“君药”加强治疗主病、主证的药物，是针对兼病、兼证起主要治疗的药物，如芍药；“佐药”即佐助药，起配合“君臣药”加强治疗的作用，或消除减轻“君臣药”的毒性，如生姜、大枣；“使药”即引经药，能引方中诸药直达病所，或调和方中诸药的作用，如甘草。

中药和西药并非替代关系

大多数中药在疗效强度上往往难以与西药匹敌，重大疾病治疗为何还需要中医药辅助？“其实，中医和西医在增效、减毒、新靶点发现方面均存在高度互补性。一味追求中药超越甚至替代西药是不现实的，二者本来就不是‘替代’或‘取舍’的关系。”中国医学科学院药用植物研究所研究员齐云说。

在齐云看来，现代西医重“病”，而中医却重“证”，二者恰恰应相辅相成。“尤其是对于病机多变、病程漫长的重大疾病，虽然都是一个疾病，但其‘证’却瞬息万变。”齐云建议，未来要顺应中医药自身特点及其在重大疾病治疗中扮演的角色，有效开展临床研究。比如，针对西医确有疗效但仍存在治疗缺陷的病种，临床设计应重点考察有无中医药辅助治疗时的疗效差异；在中医药辅助治疗时，也不可固守一方一药，应谨遵“辨证施治”，根据不同时期“证”的差异采用不同组方。

与会专家还就科技赋能中医药、中医饮片质量标准化和质量等级分级等问题展开讨论。谭余庆认为，多模态药物研发需应用人工智能技术。人工智能技术在药物研究数据收集与模型训练、活性成分预测、成分筛选与优化、方剂组成分析与学习、新方剂的生成与推荐，以及辅助诊断和疗效评估等方面具有巨大应用前景。

专家呼吁，多模态是一个复杂的综合系统，需要进一步明确中药成分和主要的作用机理，强化标准建设，同时需要凝聚各方共识，点状突破。

“中医药是中华文明的瑰宝，希望大家传承精华、守正创新、互学互鉴，为中医药治疗重大疾病提出新思想、新探索。”屠呦呦也在书面致辞中殷切希望。

（记者 陈磊）

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