编者按
2月17日,习近平总书记在民营企业座谈会上强调:民营经济发展前景广阔大有可为,民营企业和民营企业家大显身手正当其时。
数学符号“π”,代表着无限不循环。坚韧成长的民营企业,也正是这样创造无限可能的存在。近年来,在科技创新领域,涌现出越来越多拥有“π”能力的四川民营企业。川报全媒体“川企大调研”采访组走进这些创新性民营企业,倾听他们有π生长的故事。
川观新闻记者 兰珍/文 黄潇/图 海报 周桐
异种移植取得重大突破!
近日,西京医院将一颗6基因编辑猪的肾脏,移植到一位终末期肾病患者体内。截至目前,这颗“猪肾”在患者体内状态良好,患者的血肌酐已恢复正常水平。
此次“多基因编辑猪—终末期肾病患者”异种肾移植手术为亚洲首例、全球第五例。其中这颗关键的肾脏,来自四川,由中科奥格生物科技有限公司(以下简称“中科奥格”)自主研发、培育而成。
一直以来,在临床医学领域,全球面临着可供移植的器官短缺的难题。在国内,截至2024年10月,有17.1万器官衰竭患者等待移植,其中等待肾脏约14.47万,肝脏为2.21万,而器官供需比为1:8.36。
为解决这一难题,异种器官移植提供了极具想象的解决方案。在此背景下,中科奥格以“基因编辑猪”为研究对象,致力于异种器官移植的研究与开发,建立了完整的基因编辑、体细胞克隆以及养殖繁育中心。
这颗难能可贵的肾脏是如何诞生的?近日,川观新闻记者走进中科奥格,在公司创始人泪洒采访现场之中,我们感受到了科技创新之路的曲折和执着。
科研之路
20年如一日地坚持钻研 创造多个“首次”
3月14日上午,川观新闻记者来到位于孵化园的中科奥格时,正有一批生物技术人员在此考察,公司大厅站满了人。穿过办公区,在会议室的临窗边,记者见到了中科奥格的董事长、创始人潘登科,他正在电话中与医学专家邓绍平沟通异种移植事宜。
“当前,异种器官移植进入加速期,或为患者争取更多等待时间或延续生命。”潘登科说话底气十足,但仔细听,却有藏不住的沙哑,红肿的眼睛也透出些许疲惫。
基因编辑猪繁育基地。(受访者供图)
异种肾移植手术成功的消息传出仅两天,潘登科已收到国内外各种电话、消息、邮件“轰炸”,公司也接待了十余批考察队、工作组、合作方。
受到各方的关注,在潘登科看来,这是必然。当下,基因编辑猪异种移植需要让更多人了解知晓。
异种器官移植研究要取得长足进步,培育出更多低免疫原性、安全的基因编辑供体猪是前提条件。
20年如一日,潘登科所做的,就是这一件事。
1997年,科学杂志《自然》公布了克隆羊多莉的消息,也是在这一年,潘登科放弃了中学生物老师的身份,决定迈向科研。随着克隆动物的研究在全球不断发展,各类成果涌现,2005年,潘登科迎来科研路上的第一个里程碑——成功培育出中国第一头体细胞克隆猪。
异种器官移植最大的难点,是急性排斥反应问题,如何破解?国内外的普遍解法是基因编辑。
基因编辑需要精确的操作和复杂的实验条件。中科奥格的研发负责人杜嘉祥解释,一方面,要将基因中异种抗原敲除,将排斥表现降到最低。另一方面,要转入保护性蛋白,增强猪细胞在受者体内的生存概率。“然而,敲除每一个基因,最后的表现可以预估,但无法具体知晓,需要大量实验反复验证。”
在此之后,潘登科全身心沉浸在实验室,经过成百上千次试验,2010年,培育出中国首例敲除α-gal抗原基因的小猪,并于三年后,与西京医院展开合作,将基因编辑猪的肝移植到猴身上,成功存活14天。
基因编辑小猪。(受访者供图)
创业之路
跨越重重难关 建立养殖繁育中心 完成8例异种移植亚临床研究
创业、转化成果、造福患者,在资金短缺、高技术门槛、人才匮乏等重重困难中,2018年,四川向潘登科抛出橄榄枝,将其作为高层次人才引进,担任省人民医院器官移植研究所副所长。同年,已过不惑之年的潘登科,带着从北京来的10余位科研伙伴,成立了中科奥格。
与科研团队一起来川的,还有基因编辑小猪。在内江,它们也有了新家——内江国家农业科技园区建成了基因编辑猪繁育基地。
在北京做科研时,潘登科通过租用养猪户的猪舍做实验,不仅养殖成本高,养殖环境更是一言难尽,造成大规模繁育困难,以及小猪生病死亡。
在采访中,回忆往日艰难,潘登科一度哽咽。他的父亲,从北京到四川,为支持其科研创业,义务帮忙照料小猪,打扫猪圈、喂食,观察小猪的生长,在繁育基地建设中,突然脑溢血离世;母亲接过潘父的接力棒,到四川继续支持潘登科创业,后来也因病过世。有一个细节,让潘登科难忘,克隆猪繁育是一大难点,有一次凌晨3点,他和父亲还守着母猪产崽,但小猪出生后死了,“父亲当时深感遗憾,坐在地上哭了。”
2020年5月,在当地党委政府的大力支持下,中科奥格一期基因编辑繁育基地建成。基因编辑小猪在标准化圈舍生活,饮食和作息受到严格管理。
中科奥格实验室。
要完成基因编辑猪器官移植人体的实验,小猪的培育要求还远不够。
2021年,彼时的潘登科负债累累,但他已经开始谋划超洁净DPF(无指定病原体环境饲养)医用供体猪培育中心。
2022年,美国进行了全球首例猪心脏异种移植手术。此事更加坚定了潘登科建设DPF设施的决心。当年11月,二期培育中心建成,并在基地周围筑起了上百亩地的生物安全防线。
目前,基地养殖了500多头基因编辑小猪和20多头DPF级临床试验小猪。中科奥格也与国内多家医疗机构合作,完成8例基因编辑猪肝肾脏分别移植到人体的亚临床研究。
应用之路
“2.0版”研发启动 未来5—6年或将实现临床应用
如今,公司规模已有50余人,仍然有超半数人员从事科研工作。杜嘉祥每天定时与西京医院手术团队沟通,掌握患者的恢复情况。同时,密切关注国际上异种器官移植技术的最新进展。“国内的异种移植技术,在世界范围内从跟跑到如今并跑。当下冲破了黎明前的黑暗,迎来了一缕曙光。”杜嘉祥表示,后续能不能实现领跑,还要看患者恢复情况。
目前,中科奥格的基因编辑小猪已参与了肝、肾、心、胰岛、皮肤、红细胞等移植实验。已成功将小猪的皮肤移植给一名重度烧伤患者,取得良好的治疗效果。
四川首例猪猴心脏移植手术。(受访者供图)
作为初创企业,去年开始,中科奥格实现营收。今年上半年,公司开始逐步建设三期育种基地,将高标准实验猪、生物材料猪、基因编辑猪疾病模型规模化推向市场,同时为生物育种的克隆猪生产提供服务,预计公司今年的营收将达到2000万元。
中科奥格运营总监罗宏伟介绍,异种器官移植市场潜力巨大,相应的生物材料、红细胞替代品以及相关医疗设备、医药产业需求在不断增长,产业链规模可达万亿级。
在潘登科看来,异种器官移植是患者的一颗“续命药”,在这条跑道上,他要时刻全力以赴冲刺。当下正是拐弯的时候,基因编辑小猪将升级到“2.0版”,实现更精准更复杂的基因敲除、鉴定与检测。
在自身角色上,潘登科也在经历拐弯,努力从一名科研者转变到企业管理人的角色上。随着公司发展,不断受到行业关注,他将全身心投入管理中,让企业的发展之路“走稳走宽”,“技术研发上年轻人已经崛起,我的工作重点是让异种移植实现持续应用,造福人类。”
今年2月,美国已正式批准猪肾人体移植临床试验。此次西京医院实施的异种猪肾移植手术,是参考美国之前的案例,在政策法规出台前,采用“同情使用”的原则,并征得了患者本人和家属同意才实施的。潘登科预计,在未来的5—6年,国内也将同步进入临床试验,基因编辑猪器官为更多人所用。
“或许未来,我们还将‘定制化’培育供体猪。”
川企大调研•有π论①|独木不成林,产业链协同创新才能形成生机勃勃的“科技森林”
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川企真的有力量!科技改变认知啊,万万没想到,经过中科奥格坚持不懈的研发,二师兄从我们生活中重要的食物链,演变为了生命中的健康链!期待技术早日落地,造福人类!
中科奥格的科研成果太震撼了!“四川造” 肾脏用于异种移植,为无数器官衰竭患者带来希望。潘登科和团队 20 年如一日的坚持令人敬佩,期待未来能看到更多突破,让这项技术早日造福更多患者。
从放弃教师身份投身科研,到攻克重重难关,中科奥格的创业之路满是艰辛。创始人家庭的付出让人动容,好在成果显著。希望企业能得到更多支持,加速 “2.0 版” 研发,尽快实现临床应用。
异种器官移植意义重大,能缓解器官短缺难题。中科奥格与医疗机构合作开展亚临床研究,还将推动产业发展。期待国内政策法规加快完善,让这项技术的应用更加规范、顺利。
解决医疗问题!
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